Naukowcy z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM opracowali nowatorską cząsteczkę, która może zrewolucjonizować leczenie padaczki lekoopornej. I nie tylko.
– Oprócz leczenia padaczki, cząsteczka może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, w których kluczową rolę odgrywa glutaminian, m.in. choroby Alzheimara, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardniania bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, a także uzależnień – podkreśla prof. Krzysztof Kamiński, kierownik zespołu, który opracował model.
Chodzi o cząsteczkę o symbolu iQ-007, która zakończyła z sukcesem fazę rozwoju przedklinicznego w kierunku terapii padaczki lekoopornej. Obecnie prowadzone są prace pod kątem regulatorowym dopuszczającym cząsteczkę do pierwszej fazy badań klinicznych. Te zaplanowano na przyszły rok.
Działanie cząsteczki
– Nasza cząsteczka została zidentyfikowana jako pierwszy w klasie (first-in-class) małocząsteczkowy, wysoce selektywny pozytywny allosteryczny modulator transportera EAAT2 dla glutaminianu. EAAT2, który ulega ekspresji przede wszystkim w ośrodkowym układzie nerwowym, jest głównym transporterem usuwającym nadmiar glutaminianu z przestrzeni synaptycznej, przez co zmniejsza on ryzyko działania ekscytotoksycznego wspomnianego neuroprzekaźnika – tłumaczy prof. Kamiński.
